美國的諾華公司針對脊髓性肌肉萎縮研發(fā)出了一種新型藥物“Zolgensma”，被稱為世界上最貴的藥，據(jù)說它也是目前唯一能夠一次性治療好這一疾病的藥物，但是價格卻高達(dá)212.5萬美金，幾乎相當(dāng)于一輛豪車的定價了，不過幸運的是，這一藥物能夠永久的治療好肌肉萎縮，所以后續(xù)投入是非常少的。
在2019年的5月24日，美國的食品和藥物監(jiān)管局就批準(zhǔn)了諾華公司的基因療法藥物“Zolgensma”，據(jù)說最主要是適用于2歲以下的患有脊髓性肌肉萎縮的小孩，并且和其他的療法不同的是，這種藥物只需要一次性注射就能治療好，基本上后續(xù)不需要任何的其他費用，不過這支藥的單價卻非常的貴，高達(dá)212.5萬美金，幾乎是世界上最貴的藥物。
不過諾華公司也表示這種藥只需要一劑就可以救命，因此對于無法支付的家庭來說，我們可以提供5年分期付款的計劃，不過計算一下之后還是會發(fā)現(xiàn)這并非是一般人能夠承受的價格，因為這也就意味著一年就需要支付高達(dá)42.5萬美金左右的藥費，可能只有富豪才能值得起吧，畢竟脊髓性肌肉萎縮堪稱世界上最貴的病。
據(jù)說這種“Zolgensma”療法主要就是治療遺傳性的肌萎縮，它是將DNA注入到體內(nèi)，從而通過改變損壞或者錯誤的基因來帶從肌肉功能的提高和改善，也就相當(dāng)于治療好了這種疾病，因此能夠大大的提高這種肌萎縮的存活概率，目前已經(jīng)在36位14天-8個月齡的小孩身上進(jìn)行了實驗，并且顯示完全安全。
雖然脊髓性肌萎縮的病理原因人們都已經(jīng)弄清，但實際上現(xiàn)在除了這種手段之外，幾乎沒有其他的一勞永逸的解決辦法，所以這種藥物雖然貴，但它也算是打開了脊髓性肌萎縮治療史上的一個新篇章，畢竟據(jù)說每1.1萬個嬰兒中就有一個患有這種疾病的。
